在现代医学和科技的快速发展中，我们经常听到关于新治疗方法和药物的突破性进展，这些进展为许多疾病带来了新的希望。在今年12月中旬意大利药品管理局批准了一种新的针对特定类型乳腺癌的有效新药，为广大深受其苦的女性带来福音，我们一起来看看详细的情况吧。

Il 13 dicembre 2023 l'AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità dell’Enhertu, un nuovo farmaco efficace contro una specifica forma di carcinoma mammario（乳腺癌）. 

2023年12月13日，意大利药品管理局（AIFA）批准了Enhertu药物的报销，这是一种针对特定类型乳腺癌的有效新药。

Il Sottosegretario alla Salute con delega alla farmaceutica Marcello Gemmato ha dichiarato all'ANSA che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il 13 dicembre 2023 ha dato il via libera alla rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale per il nuovo farmaco anti cancro Enhertu, progettato per combattere una specifica forma di carcinoma mammario. “Attesa da migliaia di donne affette da cancro al seno metastatico nel nostro Paese, del via libera alla rimborsabilità dell'estensione di indicazione del farmaco Enhertu per il trattamento del cancro alla mammella HER2-low non resecabile o metastatico”. 

意大利卫生部副部长，负责药品事务的Marcello Gemmato向ANSA表示，2023年12月13日，意大利药品管理局（AIFA）批准了国家卫生系统报销新型抗癌药Enhertu。这种药物旨在治疗一种特定的乳腺癌。他说：“这是我们国家成千上万患有转移性乳腺癌的女性所期待的。Enhertu药物的适应症将被扩展，用于治疗HER2-low不可切除或转移性乳腺癌。”

Ma come funziona esattamente il nuovo farmaco? Enhertu, nome commerciale del Trastuzumab deruxtecan prodotto dal colosso farmaceutico giapponese Daiichi Sankyo, è tecnicamente la combinazione di un anticorpo monoclonale (cioè ingegnerizzato in laboratorio) e un farmaco, un inibitore di un enzima chiamato topoisomerasi I. Si tratta della prima terapia approvata contro una specifica forma di tumore alla mammella, ovvero il cancro al seno HER2-basso non resecabile (cioè non rimovibile attraverso intervento chirurgico) o metastatico, ovvero diffuso in altre parti dell'organismo. È un sottotipo “recentemente definito del cancro al seno HER2-negativo”, come spiegato dalla Food And Drug Administration (FDA) statunitense nel comunicato di approvazione del farmaco, avvenuta nell'agosto del 2022.

Enhertu（商业名称为Trastuzumab deruxtecan），是由日本制药巨头Daiichi Sankyo生产的一种新药。这种药物是将单克隆抗体（在实验室中工程化生产的）和一种药物（一种名为拓扑异构酶I的酶的抑制剂）结合在一起的。这是第一个针对一种特定类型的乳腺癌的批准疗法，即HER2低表达的不可手术切除或已转移至身体其他部位的乳腺癌。美国食品和药物管理局（FDA）在2022年8月批准这种药物时指出，这是一种“最新定义的HER2阴性乳腺癌的亚型”。

In parole semplici, presenta alcune proteine HER2 sulla superficie cellulare, tuttavia esse non sono sufficientemente numerose per renderlo classificabile come un cancro HER2 positivo tipico. Ricordiamo che il cancro al seno viene classificato e trattato sulla base dei recettori rilevati sulle cellule tumorali; può essere positivo / negativo ai recettori ormonali – come estrogeni e progesterone – oppure positivo / negativo alla proteina HER2, che è un recettore per il fattore di crescita epiteliale. Esiste anche il cancro al seno triplo negativo, tra i più complessi da combattere.

简单来说，这种药物针对的乳腺癌细胞表面展示了一些HER2蛋白，但这些蛋白的数量不足以将其归类为典型的HER2阳性癌症。我们知道，乳腺癌的分类和治疗基于检测到的肿瘤细胞上的受体；它可能对激素受体（如雌激素和孕酮）阳性/阴性，或对HER2蛋白阳性/阴性，HER2是一种上皮生长因子的受体。还有一种叫做三阴性乳腺癌的类型，它是最难治疗的。

Il farmaco è stato approvato dalle principali autorità sanitarie regolatorie poiché considerato efficace e tollerabile, nel contesto di un rapporto favorevole tra costi e benefici. I risultati dello studio clinico DESTINY-Breast04, nel quale sono stati coinvolti centinaia di pazienti, il farmaco-anticorpo in quelli affetti dal cancro HER2-basso metastatico o non resecabile ha determinato un miglioramento “sia della sopravvivenza libera da progressione che della sopravvivenza globale”, come riportato dalla FDA. L'Enhertu viene somministrato per via endovenosa; negli studi clinici le sedute di chemioterapia venivano svolte una volta ogni tre settimane. Tra gli effetti collaterali noti segnalati dall'agenzia federale statunitense figurano “nausea, affaticamento, alopecia, vomito, costipazione, diminuzione dell'appetito, dolore muscoloscheletrico e diarrea”. Il farmaco non è raccomandato per le donne in gravidanza.

这种药物被主要的卫生监管机构批准使用，因为它被认为既有效又容易忍受，并且在成本和效益之间有一个良好的比例。在涉及数百名患者的DESTINY-Breast04临床研究中，这种药物抗体在治疗HER2低表达的转移性或不可切除的癌症患者时，显示出“无进展生存时间和总生存期”的改善，正如美国食品和药物管理局（FDA）所报告的。Enhertu通过静脉注射给药；在临床研究中，化疗疗程每三周进行一次。美国联邦机构报告的已知副作用包括“恶心、疲劳、脱发、呕吐、便秘、食欲减少、肌肉骨骼疼痛和腹泻”。这种药物不建议孕妇使用。

*“无进展生存时间（sopravvivenza libera da progressione）”：是指肿瘤疾病患者从接受治疗开始，到观察到疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之间的这段时间。

“总生存时间（la sopravvivenza globale）":是指从确诊癌症开始算起至最终因病死亡的时间。

 

创新的药物和疗法为患者带来了前所未有的治疗机会和希望，愿大家都可以健健康康，疾病退退退。